突破瓶颈，为血癌患者带来新的生命契机

对于罹患某些类型癌症、血液疾病和其他疾病的患者来说，骨髓移植可能是挽救生命的治疗方法，但对许多患者而言，找到匹配的供体可能需要数月或数年时间。

每年，美国约有 18,000 人被诊断出患有潜在致命疾病，这些疾病可以通过捐赠的骨髓成功治疗。为了帮助增加这些患者获得挽救生命的治疗的机会，生物工程公司 Ossium Health 创建了一项计划，提供来自已故器官捐献者的深冻骨髓。

今年早些时候，在经过长达四个月的匹配供体搜索未果后，一位 68 岁的密歇根女性成为第一位接受来自无关器官捐献者的骨髓移植以治疗血癌的患者。这位患有急性髓系白血病的患者在密歇根州底特律的亨利·福特医疗中心接受了移植。医生表示，她现在正在“迅速康复”。

见证奇迹，突破传统

亨利·福特医疗中心血液学家、Ossium 骨髓产品临床试验的负责人穆尼尔·阿比迪医师在接受福克斯新闻数字频道电话采访时表示：“我们对此感到紧张，因为之前没有使用尸体骨髓的先例。因此，我们带着一点疑虑和不安，但当她强劲地恢复了 [干细胞] 计数时，我们惊喜和高兴，这与正常健康供体的预期时间非常相似。”

Ossium Health 首席执行官凯文·考德威尔表示，对于血癌患者而言，骨髓移植是最后的治疗手段。在现行的医疗保健体系中，需要进行骨髓移植的血癌患者必须找到一个健康且匹配度足够高的志愿者。

考德威尔在接受福克斯新闻数字频道采访时说：“与许多其他器官不同，这些器官可以从一个人身上取下并移植到体型相近的任何其他人身上，但骨髓必须在基因上非常匹配。”

他指出，这个过程并不容易。考德威尔说：“供体必须准备就绪、自愿且能够为一个完全陌生的人提供骨髓，让自己的髋骨被钻入并抽出骨髓或动员干细胞——这意味着要休几天假，并做出有意义的牺牲来帮助一个他们从未见过的人。”

时间也是一个挑战。考德威尔说：“找到一个足够健康、愿意捐献且基因匹配的人可能需要几个月时间——而这些血癌患者往往等不起几个月。”他指出，约有 55% 的血癌患者成功接受了移植。其余 45% 的患者未能接受移植，其中大多数人将无法存活。

阿比迪表示，另一个普遍问题是很难为少数民族，特别是非裔美国人找到完全匹配的供体。他在接受福克斯新闻数字频道采访时说：“这个问题在新冠疫情期间变得更加严重。”

拓展来源，缓解困境

为了帮助解决这些问题，Ossium Health 建立了一个骨髓库，该库的骨髓来自器官捐献者。考德威尔说：“我们在美国各地建立了 27 个器官获取组织，这些组织负责器官捐献、征得同意并进行回收。我们培训他们如何获取骨髓，然后建立了处理和制造患者剂量的设施，并在现场进行冷冻保存。”

考德威尔说，目标是将骨髓回收和捐赠，就像几十年来心脏、肝脏、肺脏、肾脏、角膜和皮肤等其他器官一样。考德威尔说：“在 Ossium 之前，这些捐献者的骨髓——存在于这些捐献者椎骨中的挽救生命的干细胞——并没有被利用。尽管这些人同意捐献器官，但仍会被丢弃。”

Ossium 已启动了一项临床试验——称为 PRESERVE I——为需要异基因（基因相似）移植的急性白血病患者提供骨髓。这位密歇根女性是该试验中首位入组的患者，她在 2024 年 5 月通过 Ossium 的 HOPE 计划接受了移植。

考德威尔说：“今天，她还活着、很好，并在从血癌中康复的道路上取得了很大的进展，因为我们有一个能够匹配并挽救她生命的骨髓单位。这个案例证明了这种新选择对紧急需求患者的重要性。”

优势显著，造福患者

考德威尔表示，使用来自已故捐献者的骨髓有几个优点——最大的优点是可以使用更多器官。他说：“我们的捐献者不再需要他们的骨髓，因此我们能够获取比从仍在功能器官生活中需要骨髓的活人身上伦理获取的更多骨髓。”

据考德威尔称，与活人相比，他们平均可以从器官捐献者那里获得两到五倍的细胞。他说：“这意味着我们可以从一个捐献者那里进行多例移植，并挽救多条生命。”在其他情况下，他们可能能够提供更大剂量的干细胞，从而改善患者的预后。

考德威尔告诉福克斯新闻数字频道：“历史上第一次，医生可以选择为患者提供什么剂量——类似于他们开处方药时决定剂量的时候。”

阿比迪补充说，即时可用也是一个主要优势。他说：“该产品已经可用并且已收集，而且我们确切地知道它存储在哪里。当我们接近一位健康捐献者时，从头到尾可能需要三个月或更长时间——但如果我们已经识别出库存中的匹配捐献者，我们可以第二天把产品运送给我们。”

阿比迪说，对于患有白血病和其他侵袭性疾病的患者来说，这种即时可用性意味着生死之别。

双重同意，伦理保障

据考德威尔所说，Ossium 平台上的捐献者是“双重同意的”。第一步是某人在机动车管理局同意成为器官捐献者。根据卫生资源和服务管理局的数据，大约有 1.7 亿人登记为捐献者。

Ossium 还在捐献者去世后执行第二个同意程序。考德威尔说：“我们还需要得到家人的同意，以确认他们的亲人愿意提供这些器官。在绝大多数情况下，家属都会尊重这一决定。”

考德威尔说，冷冻保存的骨髓不是药物——也没有与活体供骨髓有明显差异——因此不受食品药品管理局 (FDA) 的批准。他说：“FDA 不对活体捐献者的骨髓移植进行监管——他们将这些移植视为与器官移植一样。”

Ossium 在完成其产品和设施后，将流程和数据发送给了 FDA，FDA 确认其无需监督。考德威尔说：“但无论如何，我们都在进行研究，以产生一个数据集，使用户能够为患者使用此产品。”

展望未来，扩大希望

考德威尔说，自第一位密歇根患者接受移植以来，犹他州又进行了一次移植，并且计划进行更多移植。他说：“我们对这几位初次接受移植患者的结果感到非常兴奋。”Ossium 现在计划公布数据，以帮助促进临床试验的入组。

考德威尔表示，最终目标是“大幅扩大”已故器官捐献者的骨髓干细胞库，以帮助对抗癌症。考德威尔说：“只要能及时找到捐献者，白血病就是一种可治疗的癌症。我们不希望任何人因后勤问题而死亡。我们的目标是实现一个世界，几乎所有需要骨髓移植的人都能获得移植。”

考德威尔表示，虽然 Ossium 的平台目前专注于治疗血癌，但它将来还可以通过其他方式造福患者。他说：“拥有可用的临床干细胞库还有许多其他应用，包括无需免疫抑制进行器官移植和预防器官排斥。”

阿比迪补充说：“随着更多数据显示更大数量的患者和捐献者的安全性，这肯定将成为一项非常好的补充。”